2024年8月16日

胃肠间质瘤（GIST）作为较早采用靶向药物治疗的实体瘤，在近年来随着精准医疗技术的快速发展，已经取得了一系列重大突破。然而，对于晚期GIST患者，由于肿瘤耐药突变的异质性和复杂性，治疗仍面临挑战，有待探索更有效的治疗策略以满足临床需求。

聚焦GIST后线治疗个体化

理想的靶向药物应具有较高的客观缓解率（ORR）、可抑制多种继发突变且安全性良好。相对于多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），瑞派替尼用于二线及后线治疗具有更高的ORR和良好的安全性，有望使接受二线及以上治疗的GIST患者，由于肿瘤退缩而获得再次手术机会。目前正在开展的一项开放标签、单臂、探索性研究（NCT05132738），旨在评估瑞派替尼作为伊马替尼治疗失败后的潜在可切除局部晚期或复发转移性GIST的术前治疗的疗效和安全性。

聚焦特殊亚型及新辅助治疗

约10%的GIST患者并未发生KIT/PDGFRA基因突变。这一群体中最主要的亚型是琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型GIST。最初，当这类患者进入临床视野时，他们被称为“儿童型GIST”，并被发现具有与成人GIST不同的疾病特征。儿童型GIST通常表现为多发性病灶，且在CT中部分患者被发现存在周围淋巴结转移。

伊马替尼新辅助治疗胃GIST的安全性和有效性

自1982年新辅助化疗被首次提出以来，新辅助治疗概念已拓展到放疗、放化疗、内分泌治疗、分子靶向治疗等领域，其疗效已逐渐被广泛认可。然而，对于GIST的新辅助治疗，其安全性及器官功能保留率是否有优势，以及远期疗效如何等问题，目前仍缺乏高级别的循证医学证据。

相信未来，通过大家的共同努力与不懈追求，必将推动医学领域的持续进步，为更多GIST患者点亮希望之光。

行业资讯参考来源：《消化道肿瘤治疗进展与实践提升项目之GIST临床研究交流会》